白血病，亦稱作血癌，是一種造血幹細胞的惡性增生性病變。病人的骨髓造血系統產生大量不成熟、無法正常工作的白細胞，造成正常的血小板、紅細胞、白細胞減少。

常用的白血病治療方法有化療、放療、激素治療、骨髓移植。治愈率和年齡有關，孩童比成人更容易治好。

大多數抗腫瘤藥物，由於缺乏理想的選擇性，在殺傷腫瘤細胞的同時，往往會引起各臟器不同程度的損傷。在白血病的化療中，最常見而主要的毒副作用有以下幾方面：

1. 骨髓抑制： 各種抗腫瘤藥物對骨髓的抑製程度、出現快慢、持續時間都不相同、如大劑量藥物，可使病人白血球迅速減少，引起嚴重的骨髓造血障礙。一般化療引起的骨髓抑制，突出地表現為白血球、血小板減少，只要造血幹細胞未受嚴重影響，此間血像及骨髓的變化是暫時的，可恢復的。
2. 胃腸道反應：幾乎所有抗白血病藥物均能導致程度不等的胃腸道症狀，表現為食慾不振、噁心、嘔吐、腹痛、腹瀉、甚至便血。上述反應可由藥物刺激引起，也可以由於增殖旺盛的胃腸粘膜上皮細胞受藥物損害所致。少數藥物可作用於腦幹的嘔吐中樞。胃腸道反應一般不影響治療，近來隨著中樞止吐藥物的應用，已在很大程度上控製或減輕了胃腸道反應，對於極個別出現頻繁腹瀉或血樣便的病人，則需相應的積極治療。
3. 免疫抑制：化療對病人的免疫功能有著一定程度的抑製作用，這也是化療後病人易於感染或感染不易控制的原因之一。

由於化療的毒副作用，因此尋找一種無毒抗癌或減毒增敏的藥物，對癌症的化療有極大的幫助。人參中含有一些活性的抗癌成分，例如Rh2和Compound K。2013年的一篇研究顯示，compound K能呈劑量和時間依賴性地抑制兒童白血病細胞(Cancer Cell International 2013, 13:24)，並且，compound K能夠阻止白血病細胞分裂，並且啟動癌細胞凋亡。這些結果說明，作為一種無毒/低毒的天然藥物成分，compound K能夠發展成為治療白血病的藥物，改善病人的預後。

在另外一項研究中，人參中藥理活性最強的成分之一的原人參三醇PPT在體外與白血病細胞培養後，在中高濃度條件下，這些白細胞發生生長停滯，細胞凋亡增加。其中的耐藥細胞的耐藥性也降低，對化療藥物高三尖杉酯鹼、阿糖胞苷、阿黴素和足葉乙苷的敏感性大大增加。這些結果表明PPT是人參皂苷內抗白血病的有效成分，可為臨床用作白血病的輔助治療提供依據。

研究結果發表在《中華醫學研究雜誌》> 2004年2月4卷2期

題目：人參皂苷及其三醇對白血病細胞增殖抑制、凋亡和藥敏的研究

【摘要】

目的觀察人參總皂苷（GS）及其原人參三醇組皂苷（PPT）對白血病祖細胞增殖抑制、誘導凋亡及化療藥物的協同作用，尋找GS中抗白血病的有效成分。

方法從人參提取GS，再分離出有效成分PPT ;用白血病原代細胞與細胞株進行半固體祖細胞集落培養和液體培養，經GS或PPT處理後，採用MTT試驗、流式細胞術、Annexin V試驗和DNA片段電泳分析及藥敏試驗等方法檢測。

結果（1）GS對白血病祖細胞的促進和抑制增殖的作用呈劑量依賴性，即小劑量刺激正常和白血病祖細胞增殖，中等劑量仍促進正常集落增加，但抑制白血病集落生長。（2）GS與化療藥高三尖杉酯鹼、阿糖胞苷、阿黴素和足葉乙苷具有協同增敏作用，小劑量就能增強化療藥物的殺傷作用1.84～2.23倍，並使部分藥敏試驗由原先的不敏感轉為敏感。（3）50mg/L的GS使化療藥物對K562/VCR、K562/Adr兩耐藥細胞株的抑製作用明顯，且隨著GS濃度的升高而逐漸增強。（4）50mg/L的GS作用於HL-60細胞3d能夠誘導其凋亡，Annexin V陽性細胞率明顯增高，並出現典型的DNA梯形條帶。（5）PPT 20mg/L低濃度能夠顯著地刺激K562細胞增殖，中濃度50mg/L時則抑制細胞增殖。PPT分別與化療藥物高三尖杉酯鹼、阿糖胞苷聯合應用時，對K562細胞的抑製作用明顯增強。

結論不同劑量的GS及PPT對白血病祖細胞具有刺激增殖與抑制生長的雙向效應，即小劑量時通過刺激增殖而增強化療藥物的殺傷作用，中等劑量則誘導白血病細胞凋亡。提示PPT是人參皂苷內抗白血病的有效成分，可為臨床用作白血病的輔助治療提供依據。